第一百八十二章 个体化基因治疗的曙光

希望,在很大程度上鼓励着他们,能让他们更坚强地面对病情。

    张磊第一时间关注到了叁清的罕见病基因药研发,出于慎重起见,他等了一段时间,直到第二款Menkes基因药也问世之后,他才终于确定下来。

    叁清确实有实力,也一直在不断研发罕见病基因药物。

    他顿时激动万分,很快联系了叁清,愿意出千万巨资赞助渐冻症的基因药物研发。

    经过一番商谈,龙图APP上正式开展了渐冻症的众筹活动。

    张磊二话不说,当即捐出第一笔资金,数额为一千万。

    他还发动人脉进行广泛宣传,并联合渐冻症慈善基金一起进行募捐。

    渐冻症的众筹资金在以肉眼可见的数字每天飞速增长。

    短短一周时间,数额就达到了数千万,这其中,数万渐冻症患者无疑出力巨大,他们有力出力,有钱出钱,几乎每个人都捐了数百元,才凑出了一个极为可观的数目。

    这笔钱,对叁清来说,已经可以覆盖一部分研发成本了。

    于是,没过多久,众筹活动圆满结束,总共募集到近六千万的资金,而叁清也宣布,将成立专门的渐冻症研发小组,争取早日研发出基因药物。

    

    这不是科研项目的第一次众筹,但却是基因药物的第一次众筹。

    众筹的成功无疑刺激到了其他罕见病患者,他们也开始有样学样,纷纷在龙图上面发起了众筹。

    众筹成功的话,这笔资金会成为叁清的研发赞助费,如果失败的话,资金会原路退回用户账号。

    所以患者们也非常放心,他们只想早点促成叁清对自身疾病的基因药研发。

    毕竟,谁不想像SMA和Menkes患者一样,几针下去,彻底解除痛苦呢。

    只不过,并不是所有的众筹都能立即成功的,叁清选择下一个研发目标,无疑有自己的标准,暂时不符合的,只能是先慢慢等待着。

    随着众筹和投票等活动的推进,罕见病患者的甄别和寻找这一问题,正在逐步得到解决。

    相比常见病和慢病的疾病管理,罕见病患者对服务具有更大的黏性,有的患者也会自发搭建平台,互帮互助,互通信息,科普药品,并分享好的医生给病友认识。

    龙图做为国内首家完全服务于患者的平台,不但提高了病人对疾病的认知,让病人能够早作诊断,早日治疗,还让病人们团结起来,发出自己的声音,对药企的药物研发有一定的影响。

    就在叁清闯入罕见病领域,开疆辟土,斩获颇丰的时候。

    全球药企也在盯着这一片未开垦的处女地,提前布局,加速跑马圈地。

    要知道,罕见病的用药越是艰难,对医药企业而言,这个赛道上蕴藏着的机会也就越多。

    从市场规模的角度看,与已经厮杀成一片红海的肿瘤领域相比,罕见病是个巨大的蓝海,市场潜力惊人。

    各大跨国药企都在前赴后继研发孤儿药,比如诺华,罗氏,拜耳,辉瑞,武田等。

    与其他疾病相比,孤儿药研发相对高投入,低风险,产出也较高,这一点在海外市场已经被反复验证过。

    不少罕见病的患病人数,比一些关注度很高的肿瘤瘤种,如白血病,黑色素瘤之类的更高。而且罕见病大多为慢性病,患者多数需要终身服药,平均用药周期远超肿瘤药品。

    行业报告显示,国内罕见病赛道正在腾飞前夜,预估市场规模5-10年内会突破100亿美元,而这也仅仅占全球罕见病市场的3%-5%,或者仅相当于鹰国孤儿药市场2020年规模的10%。

    上个月,辉瑞公布了全新的华夏区组织架构调整,罕见病被纳入为六大独


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